Leucemia mieloide aguda (LMA): Entendendo seu laudo anatomopatológico

por Jason Wasserman MD PhD FRCPC e David Li MD
14 de abril de 2026

A leucemia mieloide aguda (LMA) é um tipo de câncer no sangue que começa na medula óssea — o tecido mole dentro dos ossos que produz as células sanguíneas. Na leucemia mieloide aguda, células sanguíneas imaturas chamadas blastos crescem muito rapidamente e não se desenvolvem em células sanguíneas normais e funcionais. À medida que os blastos se acumulam, eles tomam o lugar das células saudáveis, e a medula óssea não consegue mais produzir glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas em quantidade suficiente. Isso leva à anemia, infecções e sangramentos. A leucemia mieloide aguda é chamada de “aguda” porque pode piorar rapidamente — às vezes em questão de dias ou semanas — se não for tratada. Este artigo ajudará você a entender os resultados do seu laudo anatomopatológico, o significado de cada termo e por que isso é importante para o seu tratamento.

Quais são os sintomas da leucemia mieloide aguda?

Os sintomas da leucemia mieloide aguda se desenvolvem porque a medula óssea não consegue mais produzir células sanguíneas normais em quantidade suficiente. À medida que os blastos leucêmicos se acumulam, eles ocupam o lugar das células saudáveis e causam baixa contagem sanguínea.

A baixa contagem de glóbulos vermelhos — uma condição chamada anemia — pode causar fadiga, fraqueza, falta de ar, tontura e palidez. A baixa contagem de plaquetas pode levar a hematomas com facilidade, sangramentos nasais frequentes, sangramento nas gengivas, sangramento prolongado em pequenos cortes ou pequenas manchas vermelhas ou roxas na pele causadas por sangramento logo abaixo da superfície. A baixa contagem ou o mau funcionamento dos glóbulos brancos aumentam o risco de infecção, que pode se manifestar como febres frequentes ou infecções difíceis de tratar.

Algumas pessoas sentem dores nos ossos ou articulações devido ao acúmulo de células leucêmicas na medula óssea. Inchaço dos gânglios linfáticos ou aumento do fígado ou do baço também podem ocorrer, causando, às vezes, sensação de plenitude ou desconforto abdominal. Os sintomas costumam se desenvolver e piorar rapidamente, por isso a avaliação e o tratamento tendem a começar logo após o diagnóstico.

O que causa a leucemia mieloide aguda?

A leucemia mieloide aguda é causada por alterações genéticas adquiridas — alterações que não são hereditárias, mas ocorrem ao longo da vida de uma pessoa nas células mieloides em desenvolvimento na medula óssea. Essas alterações afetam os genes que normalmente controlam como as células sanguíneas crescem, amadurecem e param de se dividir. Como resultado, as células mieloides imaturas começam a se multiplicar descontroladamente e não conseguem se desenvolver em células sanguíneas normais e funcionais.

Em muitos casos, essas alterações envolvem rearranjos cromossômicos específicos , fusões gênicas ou mutações . Exemplos incluem alterações em genes como PML, RARA, RUNX1, CBFB, KMT2A, NPM1, FLT3, CEBPA e outros. Identificar essas alterações é importante porque elas ajudam a definir o subtipo de leucemia mieloide aguda e a orientar as decisões de tratamento.

Para a maioria das pessoas, não há uma razão clara para essas alterações. No entanto, certos fatores podem aumentar o risco, incluindo quimioterapia ou radioterapia prévias para outro câncer, exposição a altos níveis de radiação ou a certos produtos químicos, como o benzeno, e distúrbios sanguíneos preexistentes, como a síndrome mielodisplásica ou neoplasias mieloproliferativas. Embora raras condições genéticas hereditárias possam aumentar o risco de leucemia mieloide aguda, a maioria dos casos não é hereditária e não é transmitida aos filhos.

Como é feito o diagnóstico?

O diagnóstico de leucemia mieloide aguda é feito através da análise de amostras de sangue e medula óssea, combinada com exames laboratoriais específicos. Um hemograma completo geralmente revela baixa contagem de glóbulos vermelhos, plaquetas ou glóbulos brancos, e blastos podem ser visíveis em um esfregaço sanguíneo. Para confirmar o diagnóstico, realiza-se uma biópsia e aspiração da medula óssea — um procedimento no qual uma pequena amostra de medula óssea é removida do osso do quadril com uma agulha, geralmente sob anestesia local. O patologista examina a medula ao microscópio, contando a porcentagem de blastos e procurando características que sugiram um subtipo específico. Na leucemia mieloide aguda, os blastos normalmente representam 20% ou mais das células na medula óssea ou no sangue. A citometria de fluxo é então utilizada para identificar quais proteínas os blastos expressam, confirmando sua origem mieloide e diferenciando a leucemia mieloide aguda de outros cânceres do sangue, como a leucemia linfoblástica aguda. Testes genéticos e moleculares — incluindo análise cromossômica, FISH , PCR e sequenciamento de nova geração — identificam as alterações genéticas específicas que definem o subtipo de leucemia e orientam a avaliação de risco e o tratamento.

Quais são os subtipos de leucemia mieloide aguda?

Os patologistas classificam a leucemia mieloide aguda em subtipos com base nas alterações moleculares ou genéticas específicas encontradas nas células leucêmicas. Conhecer o subtipo é importante porque ajuda a estimar o prognóstico e a selecionar o tratamento adequado. Os subtipos mais importantes estão resumidos abaixo. Como cada subtipo possui características e implicações de tratamento únicas, artigos futuros dedicados abordarão cada um deles com maior profundidade.

Leucemia promielocítica aguda (LPA) com fusão PML::RARA

Este subtipo é causado pela fusão dos genes PML e RARA, que bloqueia o desenvolvimento normal das células sanguíneas e leva ao acúmulo de células anormais chamadas promielócitos. Uma grande preocupação é um distúrbio de coagulação perigoso chamado coagulação intravascular disseminada (CIVD), que pode causar sangramento grave se não for tratado rapidamente. Com o tratamento moderno utilizando ácido retinoico trans e trióxido de arsênio, este subtipo tem um excelente prognóstico e está entre as formas de leucemia com maior taxa de cura.

LMA com fusão RUNX1::RUNX1T1

Causado pela fusão dos genes RUNX1 e RUNX1T1, esse subtipo geralmente responde bem à quimioterapia intensiva, incluindo citarabina em altas doses. Mutações adicionais no gene KIT podem afetar o prognóstico.

LMA com fusão CBFB::MYH11

Este subtipo envolve uma fusão de CBFB e MYH11 — frequentemente detectada como inv(16) ou t(16;16) em testes cromossômicos — e está associado a eosinófilos anormais no sangue e na medula óssea. Geralmente responde bem à quimioterapia que inclui citarabina em altas doses.

LMA com rearranjo do gene KMT2A

Causado por rearranjos do gene KMT2A, esse subtipo é especialmente comum em bebês e crianças e pode envolver muitos genes parceiros diferentes. Frequentemente é agressivo, e o transplante de células-tronco pode ser recomendado.

LMA com mutação NPM1

Um dos subtipos mais comuns em adultos é definido por uma mutação no gene NPM1. Frequentemente, apresenta prognóstico favorável quando a duplicação interna em tandem do FLT3 está ausente ou em baixo nível. O monitoramento da mutação residual do NPM1 após o tratamento é essencial.

LMA com mutação CEBPA

Definida por mutações no gene CEBPA, que controla o desenvolvimento de células mieloides. Mutações bialélicas ou na região bZIP estão associadas a um prognóstico favorável. Alguns casos podem ser hereditários, sendo recomendável o aconselhamento genético.

LMA com fusão BCR::ABL1

Um subtipo raro que envolve a mesma fusão BCR::ABL1 observada na leucemia mieloide crônica, mas que se apresenta como leucemia aguda sem uma fase crônica precedente. Inibidores da tirosina quinase são necessários juntamente com quimioterapia, e o transplante de células-tronco é frequentemente recomendado.

AML com outras fusões (DEK::NUP214, RBM15::MRTFA, rearranjo MECOM, rearranjo NUP98)

Fusões ou rearranjos genéticos específicos definem vários outros subtipos raros. Muitos deles apresentam prognóstico reservado e são tratados com quimioterapia intensiva e transplante de células-tronco, quando possível.

AML, relacionada à mielodisplasia

Este subtipo surge de alterações genéticas comuns na síndrome mielodisplásica e pode desenvolver-se em pessoas com histórico prévio dessa condição. Frequentemente está associado a um pior prognóstico e pode apresentar mutações nos genes TP53, ASXL1 ou SRSF2.

LMA sem uma alteração definidora específica

Quando nenhuma alteração genética definidora é identificada, o subtipo é classificado com base na aparência das células leucêmicas ao microscópio e nas proteínas que elas expressam. Esses subtipos incluem LMA com diferenciação mínima, LMA sem maturação e LMA com maturação. Os testes moleculares continuam sendo importantes, pois as mutações identificadas nesses casos podem afetar o risco e as opções de tratamento.

Estratificação de risco na leucemia mieloide aguda

Assim que os resultados genéticos e moleculares estiverem disponíveis, sua equipe médica classificará sua leucemia em um grupo de risco. A estratificação de risco — o processo de classificar um paciente em uma categoria de risco favorável, intermediário ou desfavorável — é uma das etapas mais importantes após o diagnóstico, pois orienta diretamente as principais decisões de tratamento, principalmente se um transplante de células-tronco deve ser considerado.

Os grupos de risco são baseados nas diretrizes da European LeukemiaNet (ELN) de 2022, que utilizam achados genéticos e moleculares específicos para estimar a probabilidade de remissão a longo prazo com o tratamento padrão:

Risco favorável — Inclui subtipos como LMA com fusão PML::RARA, LMA com fusões RUNX1::RUNX1T1 ou CBFB::MYH11 e LMA com mutação NPM1 (sem FLT3-ITD de alto nível) ou mutação bialélica CEBPA. Pacientes desse grupo geralmente respondem bem à quimioterapia, e o transplante de células-tronco na primeira remissão normalmente não é recomendado.
Risco intermediário — Inclui LMA com mutação NPM1 e FLT3-ITD de alto nível, LMA com FLT3-ITD de baixo nível sem mutação NPM1 e casos com cariótipo normal sem outras características definidoras. O benefício do transplante na primeira remissão é avaliado individualmente.
Risco adverso — Inclui LMA com mutação TP53, rearranjo MECOM, cariótipo complexo, monossomia 7 ou outras alterações de alto risco. Pessoas neste grupo apresentam maior risco de recidiva com quimioterapia padrão, e o transplante de células-tronco na primeira remissão é geralmente recomendado quando possível.

O grupo de risco não é o único fator no planejamento do tratamento. Idade, estado geral de saúde e se a pessoa é candidata a terapia intensiva ou transplante também são considerados. Sua equipe de atendimento explicará seu grupo de risco específico e o que isso significa para o seu plano de tratamento.

Testes de biomarcadores e moleculares

Os testes moleculares identificam alterações genéticas nas células leucêmicas que ajudam a definir o subtipo, estimar o risco de recidiva e selecionar tratamentos direcionados. Algumas dessas alterações — como as fusões PML::RARA, RUNX1::RUNX1T1 e CBFB::MYH11 — são principalmente diagnósticas, ou seja, definem o subtipo e são abordadas na seção de subtipos acima. Outras são diretamente tratáveis, o que significa que existem medicamentos específicos que as têm como alvo. Os alvos terapêuticos mais importantes são descritos abaixo.

Mutação FLT3

O gene FLT3 codifica uma proteína que auxilia no crescimento e na sobrevivência das células-tronco sanguíneas. Dois tipos de mutações no FLT3 ocorrem na leucemia mieloide aguda: duplicação interna em tandem (FLT3-ITD) e mutação pontual (FLT3-TKD). A FLT3-ITD envolve a inserção de uma cópia extra de um segmento do gene, causando a expressão constante da proteína FLT3 e impulsionando o crescimento descontrolado de blastos. A FLT3-ITD é encontrada em aproximadamente 25-30% dos adultos com leucemia mieloide aguda e está associada a um maior risco de recidiva quando presente em níveis elevados.

Dois inibidores de FLT3 são aprovados para o tratamento da leucemia mieloide aguda. A midostaurina é utilizada em conjunto com a quimioterapia de indução padrão em casos de leucemia mieloide aguda com mutação FLT3 recém-diagnosticada; a adição de midostaurina à quimioterapia melhora a sobrevida global em comparação com a quimioterapia isolada. O quizartinibe e o gilteritinibe são aprovados para doença FLT3-ITD positiva recidivada ou refratária; o gilteritinibe também é utilizado como agente único em casos de leucemia mieloide aguda com mutação FLT3 recidivada e demonstrou taxas de resposta de aproximadamente 20-25% em pacientes com histórico de tratamento prévio extenso. O teste de FLT3 é realizado no momento do diagnóstico em todos os pacientes com leucemia mieloide aguda.

Mutações IDH1 e IDH2

Os genes IDH1 e IDH2 normalmente produzem enzimas envolvidas no metabolismo energético celular. Quando mutados na leucemia, essas enzimas produzem uma substância anormal chamada 2-hidroxiglutarato, que bloqueia a maturação das células sanguíneas, contribuindo para o acúmulo de blastos. Mutações no gene IDH1 ocorrem em aproximadamente 6 a 10% dos adultos com leucemia mieloide aguda; mutações no gene IDH2 ocorrem em aproximadamente 8 a 15%.

Inibidores direcionados são aprovados para ambas as mutações. O ivosidenibe tem como alvo o IDH1 e é aprovado para leucemia mieloide aguda com mutação no IDH1 recém-diagnosticada em pacientes que não são candidatos à quimioterapia intensiva (frequentemente usado em combinação com azacitidina), bem como para doença com mutação no IDH1 recidivada ou refratária. O enasidenibe tem como alvo o IDH2 e é aprovado para leucemia mieloide aguda com mutação no IDH2 recidivada ou refratária, com taxas de remissão completa de aproximadamente 20% como agente único. O olutasidenibe é um inibidor de IDH1 mais recente, também aprovado para doença com mutação no IDH1 recidivada ou refratária. Os testes para IDH1 e IDH2 são realizados rotineiramente no momento do diagnóstico.

mutação NPM1

O gene NPM1 normalmente ajuda a regular o crescimento celular e transporta proteínas para dentro e para fora do núcleo da célula. Mutações no NPM1 fazem com que a proteína NPM1 se desloque para o local errado dentro da célula, interrompendo o desenvolvimento normal das células sanguíneas. Mutações no NPM1 são encontradas em aproximadamente 25 a 35% dos adultos com leucemia mieloide aguda e são um dos marcadores mais importantes usados para monitorar a doença residual após o tratamento. Níveis crescentes de mutação do NPM1 detectados no sangue ou na medula óssea após o tratamento são um forte sinal precoce de recidiva, frequentemente antes que os blastos reapareçam ao microscópio.

mutação TP53

O gene TP53 normalmente atua como um freio no crescimento celular descontrolado, detectando danos ao DNA e desencadeando a morte celular. Quando o TP53 sofre mutação na leucemia mieloide aguda — o que ocorre em aproximadamente 5 a 10% dos casos — esse freio é perdido e as células leucêmicas tornam-se mais resistentes à morte celular induzida pela quimioterapia. As mutações no TP53 colocam os pacientes no grupo de risco adverso da ELN e estão associadas a menores taxas de remissão e menor sobrevida com o tratamento padrão. O eprenetapopt (APR-246) é um medicamento experimental que reativa a proteína p53 mutante e demonstrou atividade na leucemia mieloide aguda com mutação no TP53 em ensaios clínicos, embora ainda não tenha sido amplamente aprovado. Pacientes com leucemia mieloide aguda com mutação no TP53 são frequentemente considerados para ensaios clínicos.

BCL2 — venetoclax

A BCL2 é uma proteína que impede a morte das células leucêmicas — ela atua como um sinal de sobrevivência que mantém os blastos vivos mesmo quando deveriam sofrer morte celular programada. O venetoclax é um medicamento que bloqueia a BCL2, removendo esse sinal de sobrevivência e permitindo que as células leucêmicas morram. O venetoclax não é usado isoladamente na leucemia mieloide aguda, mas é altamente eficaz em combinação com agentes hipometilantes (azacitidina ou decitabina). A combinação de venetoclax e azacitidina é atualmente um tratamento padrão de primeira linha para adultos com 75 anos ou mais ou para aqueles que não toleram quimioterapia intensiva, com taxas de remissão completa de aproximadamente 37% e uma sobrevida global mediana de aproximadamente 14 meses — uma melhora substancial em relação aos padrões de tratamento anteriores para essa população. Combinações baseadas em venetoclax também são usadas em casos de recidiva.

CD33 — gemtuzumab ozogamicina

CD33 é uma proteína encontrada na superfície da maioria dos blastos da leucemia mieloide aguda. O gemtuzumab ozogamicina é um conjugado anticorpo-fármaco — um anticorpo que busca células leucêmicas CD33-positivas e libera uma carga tóxica de quimioterapia diretamente nelas. É aprovado para leucemia mieloide aguda CD33-positiva e é particularmente benéfico em casos de prognóstico favorável (especialmente LMA com fusões RUNX1::RUNX1T1 ou CBFB::MYH11), onde sua adição à quimioterapia padrão melhorou os resultados. A expressão de CD33 é geralmente confirmada por citometria de fluxo no momento do diagnóstico.

Para obter mais informações sobre biomarcadores e testes moleculares em cânceres do sangue, visite a seção Biomarcadores e Testes Genéticos.

Doença residual mínima (DRM)

Doença residual mínima — frequentemente abreviada como DRM — refere-se a um número muito pequeno de células leucêmicas que podem permanecer no corpo após o tratamento, em níveis muito baixos para serem detectados por um exame microscópico padrão da medula óssea. Mesmo quando uma biópsia da medula óssea não mostra blastos visíveis, testes moleculares sensíveis podem detectar células leucêmicas residuais em concentrações tão baixas quanto 1 em 10,000 ou 1 em 100,000 células.

A doença residual mínima (DRM) é medida utilizando técnicas de alta sensibilidade. A citometria de fluxo pode detectar populações anormais de blastos em baixos níveis. Para subtipos com marcadores moleculares específicos — como a mutação NPM1 ou a fusão PML::RARA — testes baseados em PCR podem quantificar a quantidade de material genético específico da leucemia remanescente no sangue ou na medula óssea. O sequenciamento de nova geração também pode detectar mutações de baixo nível em alguns casos.

Os resultados da doença residual mínima (DRM) são relatados como DRM negativa (nenhuma leucemia residual detectada abaixo de um limiar definido) ou DRM positiva (leucemia residual detectável). Esses resultados são importantes por vários motivos. A obtenção de DRM negativa após o tratamento inicial está associada a um menor risco de recidiva e maior sobrevida na maioria dos subtipos. Por outro lado, o aumento dos níveis de DRM após a eliminação inicial — às vezes chamado de recidiva molecular — pode prever o retorno da leucemia, frequentemente semanas antes do reaparecimento dos blastos ao microscópio. Esse alerta precoce permite o ajuste do tratamento antes que ocorra a recidiva completa. Em alguns subtipos, como a LMA-M3 com fusão PML::RARA, o monitoramento da DRM por PCR é parte integrante do acompanhamento, e um resultado positivo após a terapia de consolidação indica a necessidade de tratamento mesmo na ausência de sintomas.

A doença residual mínima (DRM) é uma área em constante evolução no manejo da leucemia mieloide aguda, e os intervalos de testagem e a resposta a resultados positivos variam de acordo com o subtipo e o protocolo de tratamento. Sua equipe médica explicará como a DRM será monitorada no seu caso.

O que é remissão e como ela é avaliada?

A remissão na leucemia mieloide aguda significa que o tratamento reduziu a leucemia a um nível indetectável pelos exames padrão e que a medula óssea se recuperou o suficiente para voltar a produzir células sanguíneas normais. Remissão não é o mesmo que cura — significa que a leucemia não é mais detectável, mas o risco de recorrência depende do subtipo e do grupo de risco.

Os médicos utilizam critérios específicos para definir a remissão. O mais comum é a remissão completa, que requer todos os seguintes requisitos: menos de 5% de blastos na medula óssea ao exame microscópico, recuperação da contagem normal de células sanguíneas (contagem absoluta de neutrófilos acima de 1.0 × 10⁹/L e plaquetas acima de 100 × 10⁹/L) e ausência de leucemia detectável fora da medula óssea. A remissão completa é avaliada por meio de uma nova biópsia da medula óssea, geralmente após um ou dois ciclos de tratamento.

Além da remissão completa padrão, os médicos utilizam cada vez mais medidas mais sensíveis. A remissão citogenética significa que uma alteração cromossômica — como a translocação t(15;17) na LMA-M3 — não é mais detectável por análise cromossômica. A remissão molecular (também chamada de negatividade para doença residual mínima) significa que mesmo testes moleculares sensíveis não conseguem detectar leucemia residual. Alcançar uma remissão mais profunda está associado a um menor risco de recidiva. Seu laudo anatomopatológico após o tratamento pode descrever a medula óssea como “em remissão”, “negativa para doença residual mínima” ou pode relatar um valor específico de doença residual mínima — cada um desses termos tem implicações importantes para as decisões de tratamento subsequentes.

Qual é o prognóstico?

O prognóstico da leucemia mieloide aguda varia amplamente dependendo do subtipo, grupo de risco, idade e estado geral de saúde. De modo geral, aproximadamente 40 a 45% dos adultos com menos de 60 anos que recebem quimioterapia intensiva alcançam remissão a longo prazo, enquanto os resultados são mais modestos em adultos mais velhos ou naqueles que não toleram o tratamento intensivo.

O subtipo e o grupo de risco são os que mais influenciam o resultado:

Leucemia promielocítica aguda (LPA) — O subtipo mais favorável. Com a terapia à base de ácido retinoico trans e trióxido de arsênio, as taxas de remissão a longo prazo ultrapassam 90% em casos de baixo e médio risco, tornando esta uma das leucemias mais curáveis. A identificação e o tratamento precoces são cruciais, pois o distúrbio de coagulação associado pode ser fatal antes mesmo do início do tratamento.
Fator de ligação ao núcleo da LMA (fusões RUNX1::RUNX1T1 e CBFB::MYH11) — Risco favorável. A sobrevida global em cinco anos é de aproximadamente 60–70% com quimioterapia intensiva. Mutações adicionais no gene KIT podem piorar os resultados neste grupo.
LMA com mutação NPM1 (sem FLT3-ITD de alto nível) — Risco favorável. A sobrevida global em cinco anos é de aproximadamente 50 a 60% com a terapia padrão.
LMA de risco intermediário — Os resultados são variáveis. A sobrevida global em cinco anos é geralmente de 30 a 50%, e as decisões sobre o transplante são individualizadas.
Leucemia mieloide aguda (LMA) de alto risco (incluindo mutação TP53, cariótipo complexo, rearranjo MECOM) — A sobrevida global em cinco anos geralmente é inferior a 20% com o tratamento padrão. O transplante de células-tronco melhora os resultados em pacientes elegíveis, mas muitos nesse grupo apresentam uma doença difícil de manter em remissão.
Leucemia mieloide aguda em idosos — A idade afeta significativamente tanto a resposta ao tratamento quanto a capacidade de tolerar a terapia intensiva. Adultos com mais de 75 anos ou aqueles com outras condições médicas significativas geralmente são tratados com regimes de menor intensidade, como venetoclax mais azacitidina, em vez de quimioterapia de indução intensiva.

Fatores associados a um pior prognóstico incluem alterações genéticas de risco adverso, idade avançada, baixo desempenho funcional, LMA secundária decorrente de uma doença sanguínea prévia, como a síndrome mielodisplásica, e LMA relacionada à terapia após quimioterapia ou radioterapia prévias. A obtenção de MRD negativa após o tratamento é um dos indicadores mais fortes de um desfecho favorável, independentemente do grupo de risco.

O prognóstico deve ser discutido com seu hematologista, que pode integrar todos esses fatores — subtipo, grupo de risco, idade, saúde geral e resposta ao tratamento — para fornecer um quadro mais preciso e individualizado.

O que acontece depois do diagnóstico?

Após o diagnóstico de leucemia mieloide aguda, geralmente são necessários resultados adicionais de testes moleculares e genéticos para determinar o subtipo e o grupo de risco. Como a leucemia mieloide aguda pode progredir rapidamente, o tratamento normalmente começa logo após o diagnóstico — muitas vezes em poucos dias. A maioria dos pacientes é encaminhada a um hematologista ou especialista em leucemia e acompanhada em um centro com experiência no tratamento de cânceres do sangue.

Para pacientes que toleram tratamento intensivo, o primeiro passo é a quimioterapia de indução — uma combinação de citarabina e uma antraciclina, como daunorrubicina ou idarrubicina, frequentemente chamada de “7+3”. Para a doença com mutação FLT3, adiciona-se midostaurina a esse regime. O objetivo da indução é alcançar a remissão completa, que é avaliada por meio de uma biópsia de medula óssea repetida após o tratamento. A indução geralmente é administrada em ambiente hospitalar, pois requer monitoramento rigoroso do hemograma e controle de infecções.

Uma vez alcançada a remissão, administra-se terapia de consolidação para reduzir o risco de recidiva. Para doença de prognóstico favorável, a consolidação envolve ciclos de quimioterapia com citarabina em altas doses. Para doença de prognóstico intermediário e alto, o transplante alogênico de células-tronco — um procedimento no qual células-tronco sanguíneas de um doador saudável são infundidas após condicionamento intensivo para substituir a medula óssea doente — é frequentemente recomendado na primeira remissão. Para pacientes que não toleram a indução intensiva, a combinação de venetoclax com azacitidina ou decitabina é a abordagem padrão. Agentes direcionados a IDH1 ou IDH2 podem ser incorporados ao tratamento para pacientes com essas mutações.

Durante e após o tratamento, hemogramas e biópsias da medula óssea são utilizados para monitorar a resposta, e testes moleculares são usados para rastrear a doença residual mínima (DRM). Sua equipe médica discutirá o plano de tratamento, o cronograma previsto e o que observar em cada etapa.

Perguntas para fazer ao seu médico

Qual é o subtipo de leucemia mieloide aguda que eu tenho e quais alterações genéticas ou moleculares foram encontradas?
Em qual grupo de risco me enquadro — favorável, intermediário ou desfavorável — e o que isso significa para o meu tratamento?
Tenho alguma mutação nos genes FLT3, IDH1, IDH2, NPM1, TP53 ou CEBPA? Isso altera minhas opções de tratamento?
Vou receber terapia direcionada juntamente com a quimioterapia, ou sou candidato a um tratamento de menor intensidade, como venetoclax mais azacitidina?
Preciso de tratamento imediato e terei que ser internado no hospital?
Como saberei se o tratamento está funcionando e quando minha medula óssea será reexaminada?
Será que minha leucemia será testada para doença residual mínima (DRM), e como esses resultados afetarão meu tratamento?
Sou um candidato a um transplante de células-tronco e, em que momento isso seria recomendado?
Será que a minha leucemia ou alguma das mutações encontradas pode estar relacionada a uma condição hereditária que os meus familiares devam conhecer?
Quais os efeitos colaterais que posso esperar do tratamento e com quem devo entrar em contato se desenvolver febre, sangramento ou novos sintomas?
Existem ensaios clínicos disponíveis para o meu subtipo ou grupo de risco que eu deva considerar?
O que significa remissão no meu caso, e qual é o plano se a leucemia voltar?